看看羊驼吧,它们可以治疗自闭症、阿尔茨海默症和癌症

羊驼并不是司机们在田纳西州乡村蜿蜒前行时看到的典型动物,但在Waverly外有一群快乐的羊驼,它们在那里吃着最好的食物,在风景秀丽的山上走来走去,有可能挽救生命。

范德比尔特大学(Vanderbilt University)的一个研究团队拥有这些抗体,他们希望利用这些抗体的力量创造出独特的抗体,用于研究人类疾病,并有可能治疗人类患者。研究小组分离出这些羊驼抗体的片段,这些片段可以用来可视化和潜在地调节PPP2R5D酶,而PPP2R5D酶与自闭症、阿尔茨海默症和一些癌症有关。

但在这个异常凉爽的春日,金·威尔逊(Kim Wilson)去农场参观时,她更感兴趣的是羊驼能为她11岁的儿子Asa做些什么。这家人从田纳西州默瑟赶来,与羊驼和试图寻找答案的科学家见面。

“我喜欢看他们像一家人一样挤在一起,”她说,一边抚摸着一只羊驼,一边用手喂它。阿萨站在一旁,对一架玩具飞机的印象,比那些有时会受惊的宠物更深刻。“我从未想过他们能以一种对我的家庭如此重要的方式帮助Asa。我只是感谢那些知道到哪里去寻找这些东西的科学家。”

不足100名儿童被诊断出患有乔丹综合症——尽管支持者认为还有数千名儿童被误诊为自闭症——其特征是一系列发育迟缓,与他们的PPP2R5D DNA中的一个单一突变有关。威尔逊的孩子都比她大,她说她的儿子几乎立刻就表现出了症状,尽管诊断花了好几年的时间。他没有肌肉张力,也不像其他婴儿那样蜷缩起来,直到5岁才迈出第一步,仍然不会说句子。

11岁的Asa Wilson被诊断出患有约旦’s综合征,他与羊驼和研究动物’s抗体的研究小组见面。(范德比尔特大学/海蒂大厅)

他在范德比尔特的门罗·卡瑞尔儿童雷诺6037医院看病,威尔逊就是在那里了解到羊驼研究小组的。

两位药理学副教授Brian Wadzinski和Ben Spiller,以及医学领域的Ruth King Scoville主席Rich Breyer,通过对羊驼改善人类健康潜力的共同兴趣走到了一起。他们推出了火鸡溪生物技术作为一个平台来研究这种潜力,买下了这群牛,并与威弗利的利顿农场合作来照顾这些动物。

一种治疗血液疾病的新药叫做获得性血栓性血小板减少性紫癜,是用羊驼抗体开发的,今年早些时候获得了FDA的批准。Wadzinski和他的团队知道这种可能性会更大。

“羊驼有一个非常独特的免疫系统,”Wadzinski说。“他们的抗体可以用于研究、诊断和治疗,由于这些抗体的独特特性,我们能够获得它们。它们耐酸、耐热,有很好的证据表明它们能通过血脑屏障。”

与人类抗体中重链和轻链相比,许多羊驼抗体仅由两条重链和两条轻链组成,这使得它们更容易从外周血细胞而不是脾脏中提取出来。布雷耶的实验室花了数十年时间在动物血液中制造抗体。他说,他对30年前羊驼血液潜力的首次发现很感兴趣,尤其是对火鸡溪羊驼的前景。

布雷耶说:“我们的工作只需要从他们身上提取一小部分快速样本。”

目前,该组织的许多努力都直接与约旦综合症有关,因为瓦津斯基的研究引起了全国和全世界其他研究该问题的人的注意。起初,他们认为他对果蝇疾病模型的研究可能有所帮助,但瓦津斯基说服他们,体型较大的动物有更多的答案。

“我在研究一种叫做PP2A的酶,结果发现它是一种重要的信号分子,”他说。“我说服他们,我在羊驼身上能做的工作,将更适合他们的需要:更好地理解PP2A及其子单元PPP2R5D的功能。

”可能有80名患者被诊断出世界上迄今为止,还有许多研究人员由乔丹的守护天使是谁在一起工作,试图找到更多关于什么这种变化的蛋白质和希望的一天治疗奠定了基础综合症”。

尽管离取得突破性进展可能还需要几个月或几年的时间,但研究小组定期拜访羊驼——有时是为了采集血液样本,有时是为了好玩,有时甚至只是为了剪羊毛,以便为化疗期间脱发的癌症患者编织柔软的帽子。

与此同时,他们知道他们正在开发一种可以给病人和其他许多人带来更大安慰的东西。

海蒂·霍尔

新闻旨在传播有益信息,英文原版地址:https://news.vanderbilt.edu/2019/08/13/meet-the-alpacas-that-could-cure-autism-alzheimers-and-cancer/

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